近日，一项刊登在国际杂志NatureChemicalBiology上的研究报告中，来自斯克里普斯研究所的研究人员通过研究改善了当前最先进的基因编辑技术，使其能够更加精准地靶向切割并且粘贴人类和动物细胞中的基因，同时研究者还扩展了CRISPR-Cpf1基因编辑系统使其能够用来研究以及帮助抵御人类疾病。
图片来源：TheScrippsResearchInstitute
文章中，研究人员通过将导向RNAs和“复用”能力合并，改善了CRISPR-Cpf1基因编辑系统的作用效率；研究者GuocaiZhong说道，这种系统能够简单、明显改善同时对多个基因或单个基因多个位点的编辑能力，这或许对于靶向作用多个疾病相关的基因或疾病相关基因的多个位点非常有帮助。
过去5年里，CRISPR基因编辑系统给微生物学研究带来了巨大变革，同时其也给科学家们带来了很大的希望，即利用这种基因魔剪来帮助治疗多种人类疾病。但随着时间延续，这种技术也逐渐暴露出了其缺陷，首先，当前基因疗法需要利用病毒外壳作为运输内容来作为治疗性的遗传物质，CRISPR分子太大而无法同多个导向RNAs匹配来作为有用的病毒包装系统。
这项最新研究中，研究人员通过深入研究，让科学家们对多个导向RNAs进行包装从而解决了上述问题；如果基因疗法能够用来治疗诸如乙肝等多种疾病的话，那么这项研究进展或许意义重大，当患者感染病毒后，病毒的DNA就会加入到肝脏细胞中，并且还会缓慢地产生新的乙肝病毒，最终引发肝脏损伤、肝纤维化，甚至肝癌；这种改进型的CRISPR-Cpf1系统具有“多路”作用，在肝脏出现不可逆转的损伤之前就能够高效地消化病毒的DNA。
研究者Farzan指出，效率是非常重要的，如果你能够修饰肝脏中的25个细胞，似乎是无意义的，但如果能够对肝脏中一半的细胞进行修饰，那么这或许具有重大意义。当然如果该系统还能够帮助修复肌肉细胞中基因的话，或许就能够帮助恢复患者的肌肉功能。目前Cas9和Cpf1是最常用的两种分子剪刀，研究者Farzan重点对Cpf1进行关注，因为其能够更加精确地对哺乳动物细胞进行作用，Cpf1分子来自两种类型的细菌：拉克诺螺旋菌科细菌和嗜酸菌属细菌，这些分子的关键特性就是能够对RNAs进行引导，但目前研究人员并不清楚这些分子如何同哺乳动物细胞所产生的RNA发生作用，文章中，研究者通过将萤火虫发光基因编辑到细胞的染色体中进行深入研究，随后他们发现，这种修饰后的CRISPR-Cpf1系统能够像预期一样发挥作用。
研究者说道，这就意味着，我们能够利用简单的运输系统来指挥CRISPR效应蛋白以及导向RNAs，未来我们或许能够使得CRISPR系统更加有效地用于多种疾病的研究中。最后研究者Farzan说道，Cpf1蛋白后期还需要被深入研究理解，以便能够使其作为基因疗法载体来进行更为广泛的研究。
